做一款创新药有多难？业界流传的是“双十”的说法：十亿美金、十年时间，且成功率仅3%。创新药研发需要经历基础研究和靶点认证、靶点药理学和生物标志物开发、先导化合物发现等一系列环节，每一个环节都有极高的“死亡率”。
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虽难，亦行。在无锡生物医药重点发力的六个领域内，创新药物与制剂是其一。为了创新药“种子”的破土、发芽、开花，这座城市尽力培植这些种子生长的“花园”环境。土壤日臻肥沃——目前全市建有生物医药省级工程技术研究中心42个、市级以上实验室及公共服务平台19个、药物临床试验机构11家。其中，约八成以上为新药研发提供服务。
创新药“花园”里，耕作者勤奋而低调。目前，全市企业有48个Ⅰ类新药项目获准开展临床试验。本期周刊走进公共服务平台，感受“平台”上创新药的耕作力量。
见证爆点与难点
演绎新药研发“加速度”
如今做一款创新药，最火的赛道是什么？——选靶点、分析靶点。“这也是创新药的未来。”无锡佰翱得生物科学股份有限公司冷冻电镜副总裁颜晓东说。
道理易懂，选靶过程中的难题一个接一个。佰翱得打造的国际顶尖的“冷冻电镜创新中心”和“药靶蛋白创新中心”，则是破解难题的利器。冷冻电镜技术曾斩获2017年诺贝尔奖，是目前唯一不需晶体就能在原子分辨率下完成药靶结构解析的技术。佰翱得目前拥有8台冷冻电镜，包括国际上最先进的Titan Krios G4以及Glacios和Talos等新型号电镜，可为国内外客户提供冷冻电镜结构解析以及基于冷冻电镜结构的新药研发服务。
而围绕冷冻电镜打造的核心团队，技术骨干包括多位海归博士，为佰翱得的“千靶万苗”计划源源不断贡献力量，预计三年内解析1000个以上药靶蛋白结构的目标将完成。颜晓东形容佰翱得的定位是“如同在美国淘金热中卖挖掘机的人”，虽然不能直接诞生创新药，但能够赋能千万家药企。这个坐落于无锡的企业，正辐射全球，为生物医药企业提供源头创新药物技术研发服务。
那么新药上市前最难的一关是什么？历经三期临床试验的考验，能继续推进的新药大打折扣。
“一些药的失败是因为人体实验产生的不良效果，一些药物的失败则要归咎于不够科学的临床试验。”无锡观合医学检验所有限公司总经理张天谊总结。观合作为提供专业的临床服务的第三方平台，已经在多年的摸索中总结出一套高效合规、完全满足临床试验质量管理规范的全生命周期项目管理的实验室质量体系和检测能力。“创新药特殊的地方在于，检验方式和技术都要不断创新。药物究竟作用于哪里、药效如何体现，都需要专业的团队和技术平台来不断探索，观合的优势就是能够为药物临床开发提供定制服务，并以严谨的方法验证。”张天谊说。各个环节蹉跎的时间越少，新药上市速度就越快。据悉，观合团队近期参与支持的三种Ⅰ类创新药——口服小分子新冠病毒感染治疗药物均已获得国家药监局CDE紧急批准上市，分别隶属于先声药业、上海旺实、众生睿创。
加速创新药诞生的第三方平台，无锡有不少，既有相关的龙头企业、领军企业，也有相关的国家级科技创新平台，目前，这些平台在技术创新、产业服务、企业孵化等方面发挥重要作用。
提供服务与融入
降本增效讲求“共享度”
购买一台研发生物医药产品常用的离心机需要多少钱？少则几万元，多则几十万元。价格高昂、功能更齐全、但使用频率相对较低的设备，很少在中小型生物医药企业的采购范围内。为此，能够提供共享设备的平台宛如及时雨。
坐落于无锡（惠山）生命科技产业园的无锡市精准医学公共服务平台，是依托园区建成、由无锡正则精准医学检验所负责运营、面向全社会提供精准医学高新技术服务的创新型共享平台。目前平台设有分子实验室、理化分析实验室、超低温冰箱等大中型设备仪器100余台（套），基本能够满足园区内药企的研发上的租借需求。
近水楼台先得月。这家平台的医疗设备预约群内，预约的消息几乎每一天都有。对园内的企业来说，有的甚至只需要步行的距离，就可以完成实验的关键环节。目前，这个平台已经为100多家企业或机构提供每年2万次的研发、检测及产业转化服务。
术业有专攻。对于药企而言，在一些环节寻找第三方的支持则可以直接降本增效。比如依托江苏省原子医学研究所建设的无锡市放射性药物研发与评价公共服务平台，是集科研、临床、开发于一体的综合性放射性药物研究基地。“医药研发设备比较专业，知识门槛较高。所以，我们提供设备的同时还提供人员服务，甚至帮助客户一起做研发，在苏州、南京、上海等地均有产研合作比较成功的医药企业。”该平台相关负责人介绍。
成立至今，这个公共服务平台，已经成为国内技术领先的单光子放射性药物研发基地、一流的正电子放射性药物研发平台、技术最全面的TRFIA检测平台。该平台利用microPET新药评价技术助力创新药研究，包括为苏州某公司提供了PD-L1单域抗体的标记和临床前研究服务帮助企业研发等。更强大的科研中心正在建设中，该项目总投资1.74亿元，建有41个合成热室，2个GMP车间，即将投入使用。“将成为国内设施最完善、功能最齐全、与国际接轨的现代化放射性药物研发中心，为吸引更多优秀研究人员、培育高层次科研创新团队创造条件。”该平台相关负责人说。
期待沟通与对接
增强本土种子“黏合度”
做原研药、创新药，政策的导向愈发清晰，企业的创新动力也越来越足。创新药研发进入一个蓬勃发展期，公共服务平台的建设至关重要。比如张江，有媒体将上海张江的创新环境形容为“创新接力”：技术研究有公共服务平台，开发产品有CRO实验室，药物研制过程中的动物实验、细胞实验、生物测试都能“足不出沪”找到对应的企业。同时，这里还聚集了全球行业顶尖投资人。
种子型的新药研发企业与公共服务平台的关系，本就有互相的吸引力。佰翱得刚成立时，80%以上的客户来自美国，如今中国的客户数量已经占比一半甚至更多。但一些平台进而发现，业务量增长中，与本土种子型团队、项目出现了“黏合度”不够的现象。
无锡生物医药公共平台的从业人员中，不少有创新药研发高地的工作经历。比如在上海，他们在园区内走一圈，就能与客户交流，甚至挖掘出新的客户。而在无锡，这种轻松的模式，收效不大，对接更多的还是来自上海等地的客户，以及客户带来的外地客户。为此，开拓更多“家门口”的客户成为“平台们”的念想。
相关的消息是：目前，全市企业有48个Ⅰ类新药项目获准开展临床试验，其中2款新药有望在1—2年内上市。同时，越来越多中小药企被无锡的创新生态吸引而来，本土投资机构，落子无锡的知名投资机构也把生物医药团队，尤其是创新药团队作为重点。
那么，如何让更多的合作，在“家门口”互动起来？酒香也怕巷子深。在药企看来，信息越公开透明越好，比如登录无锡市精准医学公共服务平台的网站，不仅可租借的设备清晰明了，且均围绕园内企业产业特色，因此设备使用率较高。“目前我们已经将全市的生物医药平台梳理出来，并标注了平台特色。未来将考虑建立、完善全市的生物医药服务平台网站，陈列能够共享的平台与设备。”市科技局相关负责人说。
针对现有的平台，也将不断丰富升级。据悉，我市还将依托北京大学、南京大学、江南大学等重点院校，在合成生物学、免疫生物学等领域建设一批高水平、国际化的生物医药重大创新平台。重点围绕HIV、新冠病毒、猴痘病毒等微生物检测试剂，以及疫苗研发等工作需求，加快建设江南大学生物安全三级实验室（P3实验室）等重大公共技术平台，提升生物医药研发和生产服务能力。（记者 崔欣润）
